中国团队自主研发的碱基编辑药物CS-101 注射液，在临床试验中实现5 名重型 β- 地中海贫血患者 100% 临床治愈，全部永久脱离输血依赖。
- 单次治疗后平均16 天摆脱输血，25 天完成造血重建
- 治疗 3 个月血红蛋白稳定在124g/L（健康人水平）
- 随访23 个月无复发、无严重脱靶副作用
- 为全球首项发表于《Nature》主刊的碱基编辑药物临床研究
2026-04-16 11:12:01
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